"한 번의 투여로 난치병을 치료할 수 있습니다. 특히 유전자 치료제는그 가능성을 입증하며 1년에 10억 달러 이상의 블록버스터 급 매출을 올리는 약이 이미 시판이 되고 있습니다." 

오는 18일 코스닥 상장을 앞두고 있는 알지노믹스 이성욱 대표가 IPO 간담회에서 이같이 밝혔다. 

유전자치료제 시장은 급변하고 있다. 과거에는 한 번 손상된 DNA는 복구가 어렵다고 여겨졌지만, 이제는 단 한 차례 투여만으로 질환의 근본 원인을 교정해 완치를 기대할 수 있는 시대가 열리고 있다. 이러한 인식 변화 속에 유전자치료제의 종류가 확대되며 차세대 치료제로 주목받고 있다.

대표적 유전자치료제인 졸겐스마와 스핀라자는 2024년 각각 12억 달러, 16억 달러의 매출을 기록하며 블록버스터로 자리매김했다. ‘제2의 졸겐스마’를 찾기 위한 글로벌 빅파마들의 유망 기업 인수·제휴 경쟁도 치열해지고 있다.

알지노믹스는 지난 5월 일라이 릴리와 약 1조9천억 원 규모의 RNA 편집·교정 치료제 개발을 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결하며 기술력과 상업화 가능성을 공식적으로 인정받았다. 회사는 상장을 계기로 RNA 교정 플랫폼을 고도화하고 글로벌 라이선싱을 더욱 확대해 나간다는 계획이다.

◆ 국내 유일 'RNA 치환효소' 기업..."RNA 치료제의 패러다임 전환" 

알지노믹스는 국내에서 유일하게 RNA 치환효소기술을 보유한 기업이다. 이 기술은 RNA를 절단·접합·치환하는 세 가지 기능을 단일 약물에서 구현할 수 있어, 다양한 돌연변이를 한 번에 대응할 수 있는 확장성과 DNA를 건드리지 않아 발생하는 높은 안전성을 동시에 확보했다. 여기에 각 적응증에 최적화된 전달 효율성까지 갖추며 기존 유전자치료제의 한계를 넘어서는 플랫폼으로 평가받고 있다.

이 같은 기술적 차별성은 글로벌 제약사와 학계의 관심을 끌어왔고, 실제로 알지노믹스는 연구 경쟁력과 산업적 가치를 공인받았다. 지난해 과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원(KISTEP)은 알지노믹스를 ‘국가전략기술 제1호 기업’이자 ‘국가전략기술 보유·관리기업’으로 지정했다. 이는 RNA 교정 기술이 미래 바이오 산업의 핵심 성장 동력으로 자리 잡고 있음을 상징하는 조치로, 회사의 기술 수준을 다시 한번 확인시켜줬다는 평가다.

이에 대해 이성욱 대표는 “항암제, 퇴행성 질환, 유전성 난치질환을 대상으로 고유 파이프라인을 구축해 왔다. 특히 항암제의 경우 미국 FDA로부터 패스트트랙과 희귀의약품(ODD) 지정을 받으며 국내외에서 기술성을 인정받고 있다”라며 “또한 일라이 릴리와의 대규모 기술이전 성과는 알지노믹스의 플랫폼 경쟁력을 명확히 입증한 사례”라고 강조했다. 

◆ 일라일 릴리 1조 9천억 규모 딜 체결..."로얄티와 마일스톤 추가 수령 가능" 

알지노믹스는 글로벌 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly)와 약 1조 9천억 원 규모의 RNA 편집·교정 치료제 개발을 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 이번 계약은 알지노믹스의 핵심 플랫폼 기술을 기반으로, 릴리가 지정한 유전성 난청(target)에 대한 신규 유전자치료제를 공동 개발하는 구조다.

특히 주목할 점은 계약 구조다. 알지노믹스가 특정 표적을 제시하면 릴리가 이에 대한 전임상·임상·생산·상업화 과정을 전담하고, 알지노믹스는 표적 제공 시마다 선급금(upfront)을 지급받는다. 이후 후보물질을 전달할 때마다 마일스톤(milestone) 보상이 추가로 지급되며, 상업화 단계에서는 로열티(royalty)까지 받을 수 있는 구조다. 연구개발 비용 역시 릴리가 부담하는 것이 특징이다.

이성욱 대표는 “첫 번째 표적에 대해 이미 선급금을 받고 개발을 진행 중이며, 릴리가 새로운 표적을 요청할 때마다 선급금, 연구개발비, 마일스톤, 로열티를 각각 받는 구조로 되어 있다”며 “모든 옵션이 행사될 경우, 연구비와 로열티를 제외하더라도 계약 규모는 약 13억3400만원 에 달한다”고 설명했다.

◆ 3대 사업화 전략으로 성장 가속...“RNA 교정 치료제 글로벌 리더 입지 강화”

알지노믹스는 상장을 계기로 세 가지 핵심 사업화 전략을 중심으로 성장 가속화에 나선다는 계획이다. 첫 번째는 플랫폼 기술의 확장이다. 회사는 자체 RNA 치환효소 플랫폼의 확장성을 바탕으로 글로벌 제약사와의 기술이전 기회를 지속적으로 넓혀 나간다는 전략이다.

두 번째는 파이프라인 기술 이전이다. 알지노믹스는 자체 파이프라인 ‘001·003·004’ 프로그램을 보유하고 있으며, 그중 ‘알츠하이머 003’ 프로그램은 플랫폼 기술과 파이프라인 기술이 결합된 형태로 기술 이전 가능성이 높은 프로젝트로 평가하고 있다. 

또 세 번째는 원천 기술(IP) 기반 사업화다. 알지노믹스는 RNA 교정 관련 핵심 원천 IP와 특허 권리를 보유하고 있으며, 이를 비독점적 라이선스 형태로 제공하는 IP 사업 모델을 통해 안정적인 수익원을 확보한다는 구상이다. 회사는 이러한 전략을 통해 재무적 안정성과 함께 기업 브랜드 가치를 높여 나가겠다고 밝혔다.

이성욱 대표는 상장 후 로드맵에 대해 “이번 상장을 통해 기존 프로젝트의 개발 속도를 높이고 사업화에 더욱 집중할 계획”이라며 “신규 파이프라인을 추가로 확립해 포트폴리오를 확대하고, RNA 교정 치료제 분야에서 글로벌 리더로서의 입지를 더욱 강화하겠다”고 말했다. 이어 “단기적으로는 일라이 릴리를 비롯한 글로벌 기업들과의 기술이전 및 협력, 라이선싱 등을 확대하고, 궁극적으로는 당사의 플랫폼 기반 치료제가 난치성 질환의 표준 치료제로 자리 잡도록 최선을 다하겠다”고 덧붙였다.