디앤디파마텍(대표 이슬기)은 최근 열린 미국간학회(AASLD, American Association for the Study of Liver Diseases) 연례학술대회 The Liver Meeting® 2025에서 현재 미국 임상을 진행 중인 MASH (대사이상 관련 지방간염) 치료제 ‘DD01’의 임상 2상 1차 평가지표 및 12/24주 투약과 관련한 연구 결과를 발표했다고 밝혔다.

DD01은 디앤디파마텍이 자체 개발한 GLP-1 및 글루카곤 수용체를 동시에 타겟하는 장기 지속형 이중 작용제로, 현재 미국에서 MASLD/MASH 환자를 대상으로 48주 투약 임상 2상 시험이 진행 중이다. 디앤디파마텍은 지난 6월 발표한 12주차 결과에서 1차 평가지표의 성공적인 달성 소식과 함께 빠른 지방간 감소의 경쟁력 있는 임상 결과를 공개했으며, 12/24주 투약에 대한 추가적인 연구 결과가 이번 AASLD Late-Breaking Abstract 세션 구두 발표 대상으로 선정된 바 있다.

특히 Late-Breaking Abstract는 일반적인 초록 접수와는 달리 주로 후기 임상 단계 제품 중에서 임상적 중요도와 혁신성이 높은 최신 데이터를 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 채택되는 발표 형식으로, 이번 발표를 통해 MASH 치료제 제품의 기술 도입을 검토 중인 다양한 다국적 제약사의 관심도가 증대될 것으로 기대된다.

한편 이번에 발표한 초록의 제목은 “Top-Line Phase 2 Results of DD01, a Dual GLP-1/Glucagon Agonist, Lead to Rapid Improvements in Liver and Metabolic Endpoints in Patients with MASLD/MASH”이며, 발표를 맡은 책임 저자는 MASH 및 간질환 분야의 세계적 권위자이자 DD01 임상2상 시험의 주요 책임자 (Principal Investigator)를 수행하고 있는 Mazen Noureddin 교수이다.

DD01의 경우 12주 투여 후 지방간 개선 및 MRE를 통한 섬유화 지표 뿐만 아니라, 이번 발표를 통해 12주 및 24주 투여 후 섬유화 관련 혈액 바이오마커, 간 효소, 기타 지질 대사지표 및 체중 등 복합적인 대사질환 관련 개선 효과를 확인했다. 또한 용량 점증기간을 매우 짧게 설정했음에도 불구하고 우수한 안전성 프로파일을 유지하고 있는 것으로 나타났다. 특히 12/24주 투약과 관련한 긍정적인 중간 결과를 확인한 후, 맹검 (blind) 상태를 유지하면서 동일한 환자군에 대한 투약을 48주까지 지속해 최종적으로 조직생검을 통한 섬유화 개선 효과를 확인한다는 점에서 긍정적인 조직학적 결과가 기대된다. 

Noureddin 교수는 발표를 통해 “MASH 환자에서 확인된 이처럼 빠르고 강력한 간 지방 감소 효과를 바탕으로, DD01은 향후 간 조직생검을 통해 평가될 조직학적 지표에서도 의미 있는 개선을 유도할 것으로 기대된다. 또한 단 2주간의 짧은 용량 점증기간에도 불구하고 우수한 안전성과 효능을 확인한 이번 중간 결과는 향후 후기 임상을 진행할 수 있는 중요한 근거가 될 것”이라고 평가했다. 그는 이어 “DD01 투약군에서 관찰된 신속한 비침습적 진단지표 (Non-invasive tests) 개선 결과는 치료 초기 단계에서부터 효과를 확인하고자 하는 의료진과 환자 모두에게 매력적인 치료 옵션이 될 것”이라고 덧붙였다.

디앤디파마텍 이슬기 대표는 “이번 AASLD에서의 DD01 Late-Breaking 구두 발표에 다수의 다국적 제약사 소속 관계자들이 참석했다”며, “이는 임상2상에서 확인된 빠른 지방간 감소 효과를 기반으로, 다양한 대사성 질환에 효과를 보이는 DD01에 대한 업계의 높은 관심이 확인된 자리였다”고 소회를 밝혔다. 이어 그는 “이번 발표를 계기로 DD01의 성공적인 기술이전 성과 및 경쟁력 있는 임상 결과 확보를 위해 최선을 다하겠다”며 포부를 전했다.