최근 폐막한 세계 최고 권위 암학회인 유럽종양학회(ESMO 2025)에서 리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법의 임상적 경쟁력과 적응증 확장 가능성이 부각되면서, 간암 1차 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 허가에 대한 기대감도 한층 높아지고 있다.

30일 업계에 따르면 HLB의 미국 자회사인 엘레바 테라퓨틱스는 독일 베를린에서 열린 ESMO 2025에서 절제불가능한 간세포암 1차 치료제로 개발 중인 리보+캄렐 병용요법의 글로벌 임상3상(CARES-310)의 사후 탐색(post-hoc exploratory) 결과를 공개했다. 간외전이(EHS), 대혈관침범(MVI) 등 고위험군 환자에서도 약물의 치료 효과를 확인하는 것으로 향후 허가 전략과 적응증 확장 가능성을 모색하기 위한 목적이다. 

발표 결과에 따르면 리보+캄렐 병용은 간외 전이와 대혈관 침범이 있는 환자에서도 '전체생존기간(mOS)'과 '무진행생존기간(mPFS)' 모두 유의하게 연장됐다. 

HLB 관계자는 “이번 ESMO에서 간세포암 1차 전신요법 가이드라인(NCCN/ESMO)에 등재된 치료제들과의 MVI 환자군 전체생존기간(OS) 비교 분석 결과가 발표됐는데, 대조군 대비 OS 격차가 8.9개월로 나타나 경쟁 약물보다 월등히 우수한 생존 이점을 확인했다”고 말했다.

회사 측은 간 기능이 저하된 환자(ALBI grade 2) 대상 OS 비교에서도 리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법이 19.1개월로, 아테졸리주맙+베바시주맙(11.7개월)과 니볼루맙+임필리무맙(16.9개월)을 앞섰다고 설명했다. 

주요 평가지표는 물론 다양한 하위 분석 지표에서도 경쟁 약물을 압도하는 성과가 확인되면서 간암 1차 치료제로서의 리보+캄렐 병용요법의 신약 가치가 더욱 부각되고 있다. 이에 따라 FDA 재신청에 대한 기대감도 한층 높아지고 있다. 

HLB는 이르면 12월 FDA에 간암 신약을 재신청하는 것을 목표로 하고 있다. 앞서 해당 병용요법은 중국 파트너사 항서제약의 캄렐리주맙 CMC((화학·제조·품질관리)) 이슈로 인해 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 받은 바 있다.

HLB 관계자는 "항서제약은 빠른 허가보다 완성도 높은 심사 대응을 위해 준비 기간이 필요하다는 입장으로, 준비가 마무리되는 시점을 올 12월 말에서 내년 1월 말로 보고 있다고 전달받았다"고 밝혔다.

내년 1월에 NDA가 신청될 경우, 늦어도 7월 전후에는 허가 여부가 결정될 전망이다. 국내 바이오텍이 글로벌 임상부터 NDA 신청, 허가까지 전 과정을 기술수출 없이 독자적으로 완수하는 첫 사례라는 점에서, 한국 바이오산업의 위상을 한 단계 끌어올리는 것이라는 기대가 나온다. 

특히 국내 바이오텍 업계에서도 좋은 선례가 될 수 있다는 점이 주목된다. 신생 바이오기업으로서 세계 20위권 제약사인 항서제약과 리보세라닙+캄렐리주맙 병용 글로벌 임상을 공동 진행하고, 캄렐리주맙 글로벌 판권까지 확보하며 국내 개발 신약의 해외 진출 가능성을 스스로 확장해 왔기 때문이다. 

또한 올해 ESMO에서 리보세라닙의 전이성 흉선상피종양(흉선암) 연구 결과와 리보+캄렐 병용요법의 수술 전후(Perioperative) 간암 치료 결과가 잇따라 공개되면서, 간암 신약 허가 이후의 상업화 전략도 한층 강화됐다. 

간암 1차 치료제 허가를 기반으로 NCCN 가이드라인 등재, 오프라벨 처방 확대를 통해 기존 선낭암에 이어 흉선암과 간암 수술보조요법까지 적응증 확장 가능성이 열리며, 파이프라인의 가치 역시 크게 높아지고 있다는 분석이다.

또한 간암 신약에 이은 후속 파이프라인의 FDA 신약허가신청도 예고되며, 모멘텀은 계속 이어질 전망이다. 엘레바는 지난해 말 기술도입한 FGFR2 융합/재배열 타깃 표적치료제인 '리라푸그라티닙' 단관암 2차 치료제로 FDA NDA 신청을 추진하고 있다. 이어 암종에 관계없이 FGFR2 융합/재배열을 표적하는 ‘암종불문 치료제’ 허가를 목표로 한 확장 임상도 진행 중이다.

HLB 관계자는 "FDA 신약허가신청(NDA) 경험을 바탕으로, 신속한 제출보다 완성도 높은 심사 대응이 중요하다는 판단에 따라 당초 연말로 계획했던 NDA 제출 시점을 내년 1월 말로 조정해 준비하고 있다"고 말했다.