젬백스앤카엘(이하 젬백스)이 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 ‘GV1001’의 2상 연장 임상시험 투약을 모두 완료했다고 23일 밝혔다.

젬백스는 2023년 6월 첫 환자 등록으로 PSP 2상 선행 임상시험을 시작하였으며, 이후 식품의약품안전처(이하 식약처)의 승인을 받아 선행 임상시험을 완료한 환자 중 연장 임상시험에 동의한 환자를 대상으로 하는 연장 임상시험까지 총 18개월의 PSP 임상시험을 진행해 왔다.

젬백스에 따르면 연장 임상시험에는 67명의 환자가 참여하였으며, 최근 투약 및 마지막 관찰까지의 과정을 완료하였다. 연장 임상시험에는 선행 임상시험 대상자의 85% 이상이 참여했다. PSP 2상 임상시험 결과는 향후 데이터 분석을 거쳐 임상시험수탁기관(CRO)으로부터 수령할 예정이다.

젬백스는 이미 선행 임상을 통해 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 확인했다. 선행 임상의 톱라인 결과 GV1001 0.56mg 투여군에서 내약성과 함께 질환의 진행을 늦추는 경향성을 입증했다. 최근에는 선행 임상과 연장 임상의 6개월 데이터를 합산해 분석한 중간 결과에서 외부 대조군 대비 통계적으로 유의한 효과를 확인했다.

젬백스는 2상 임상시험에 관한 결과를 순차적으로 수령하면서 지속적인 데이터 분석과 주요 전문가(Key Opinion Leader)들과의 전략적 커뮤니케이션을 통해 글로벌 3상 임상시험 디자인을 구체화하고 있다.

회사는 체계적인 사전 준비를 바탕으로 차기 임상시험 단계로의 신속한 진입이 가능할 것으로 판단하고 있다.

이에 더해 미국 식품의약국(FDA)의 패스트트랙 및 희귀의약품 지정과 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품 지정은 GV1001의 글로벌 3상의 원활한 진행에 있어 큰 동력이 되어 줄 것으로 기대된다.

젬백스 관계자는 “장기간 진행된 연구에 참여해 끝까지 잘 견뎌 주시고 진행해 주신 환자와 의료진께 감사드린다”라며, “회사는 내년 PSP 글로벌 3상 임상시험 개시를 목표로 전사적인 노력을 기울이고 있다. 세계 최초 PSP 치료제 개발에 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 말했다.