정부가 최근 ‘글로벌 5대 바이오 강국’ 도약을 위한 중장기 비전을 발표했다. 바이오의약품 수출 2배 확대, 블록버스터급 신약 3개 창출, 글로벌 임상시험 점유율 3위 달성 등이 핵심 목표. 이를 위해 임상시험 기간 단축, 규제 개선, 기술 투자 확대 등 바이오 산업 전반에 대한 전폭적인 지원 방안을 내놨다.

특히 유전자·세포치료제 등 첨단 바이오의약품 기술 개발 및 CDMO(위탁생산개발) 기업의 해외 진출을 지원이 주요 과제로 부각되면서 CDMO 기업들의 글로벌 경쟁력 강화 기대감이 커지고 있다. 세포치료제 개발과 함께 CGT CDMO(세포·유전자치료 위탁개발생산) 사업을 병행 중인 이엔셀은 수혜가 예상되는 대표 기업 중 하나다.

이엔셀 관계자는 “최근 한국생명공학연구원과 약 57억 원 규모의 맞춤형 AAV(아데노 연관 바이러스) 유전자치료제 임상 생산 플랫폼 구축 계약을 체결한 이후, AAV 기반 CDMO에 대한 국내외 문의가 크게 늘고 있다”며 “하반기 추가 수주도 기대되는 만큼, 기존 CGT CDMO에서 AAV CDMO 사업으로도 빠르게 확장해 나갈 계획”이라고 밝혔다.


◆ 57억 규모 AAV 플랫폼 구축 계약...하반기 추가 수주 기대

세포치료제를 중심으로 CGT CDMO 사업을 펼쳐온 이엔셀은 최근 AAV 기반 유전자치료제 수요가 급증함에 따라, 사업 포트폴리오의 중심축을 유전자치료제 부문으로 빠르게 전환하고 있다. 특히 AAV(아데노연관바이러스)는 글로벌 유전자치료제 시장에서 가장 각광받는 전달체(벡터)로, 이엔셀의 AAV CDMO 사업이 향후 핵심 성장축으로 자리매김할 전망이다.

회사 측에 따르면, 최근 AAV CDMO 관련 국내외 문의가 대폭 증가하고 있으며, 하반기에는 실질적인 추가 수주도 기대된다는 입장이다.

이엔셀은 자체 AAV 생산기술 개발 경험을 바탕으로, 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템을 구축하고 있다. 이를 통해 유전자치료제의 생산 단가 절감과 생산성 향상 등에서 뚜렷한 경쟁력을 확보하고 있다는 평가다.

기술 개발 성과도 이어지고 있다. 이엔셀은 올해 2월, 유전성 망막색소변성 치료를 위한 AAV 플랫폼 기술에 대한 특허 출원을 완료했으며, 지난 7월에는 근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터 및 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현 시스템 특허를 추가로 제출하며 AAV 기반 파이프라인 확장을 가속화하고 있다.

회사 관계자는 “효능과 안전성이라는 두 가지 과제를 동시에 해결할 수 있는 플랫폼 기술을 확보한 만큼, AAV CDMO 분야를 차세대 성장 동력으로 삼아 지속적인 기술 고도화와 사업 확장을 이어가겠다”고 밝혔다.

◆ 'EN001' 환자대상 치료 실시 준비...'매출 본격화' 청신호 

이엔셀은 차세대 세포·유전자치료제 신약 개발에도 속도를 내고 있다. 현재 개발 중인 주요 파이프라인 ‘EN001’은 샤르코-마리-투스(CMT)병과 듀센 근디스트로피(DMD) 등 질병관리청이 지정한 희귀난치질환을 적응증으로 한다.

이 중 샤르코-마리-투스병(CMT1E) 치료제는 최근 식품의약품안전처에 임상 2a상 IND(임상시험계획)를 제출한 상태다. 이엔셀은 임상 2상이 종료되면 조건부 품목허가를 통해 빠른 시일 내 상업화가 가능할 것으로 기대하고 있다.

회사에 따르면, 최근 첨단재생바이오법(첨생법) 개정으로 인해 정식 허가 전에도 치료가 가능한 제도적 기반이 마련되면서, 삼성서울병원과 함께 EN001을 활용한 실제 환자 대상 치료 실시를 준비 중이다. 이에 따라 EN001의 초기 매출 발생도 조만간 현실화될 가능성이 높다는 설명이다.

회사 관계자는 “다른 적응증으로의 확대 가능성도 검토하고 있으며, 병원과 긴밀하게 협의해 나가고 있다”고 밝혔다.

한편, 샤르코-마리-투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심한 경우 시각 및 청력 손실까지 초래할 수 있는 유전성 말초신경 질환이다. 발병 빈도는 희귀질환 중에서도 높은 편이지만, 현재까지 승인된 치료제가 전무한 실정이다. 이러한 상황에서 EN001의 임상 진전과 상업화 가능성은 환자와 의료계 모두의 기대를 모으고 있다.

◆ 글로벌 파트너십 강화 속도 낸다 ...'미래 성장 동력 확보' 

이엔셀은 글로벌 시장 진출을 위한 파트너십 강화도 가속화하고 있다. 최근 일본 최대 의약품 유통 기업 중 하나인 알프레사 그룹의 계열사 셀리소시스(Cellisocius)와 전략적 업무협약(MOU) 을 체결한 이후, 일본 내 첨단바이오의약품 기업들과의 교류를 확대하며 EN001의 현지 라이선스아웃(L/O) 가능성에 주력하고 있다.

이와 함께, 전 세계 샤르코-마리-투스 환우회로부터 EN001 임상 참여에 대한 문의도 급증하고 있다고 밝혔다. 특히 임상 1b상 데이터와 향후 2a상 진입 시점에 대한 관심이 높아지면서, 글로벌 제약·바이오 기업들과의 L/O 협상 기대감도 한층 커지고 있다는 입장이다.

회사 측은 올 하반기 일본을 비롯해 미국, 호주 등 주요 바이오 강국의 첨단바이오의약품 기업들과 전략적 파트너십 구축을 본격화할 계획이라고 밝혔다. 이를 통해 신약 공동개발, 글로벌 임상, CDMO 협업 등에서 상호 윈-윈할 수 있는 프로그램을 추진한다는 방침이다.

또한 일본 Bio Japan, 미국 Cell and Gene Therapy International 등 주요 글로벌 바이오 행사에도 참가해 이엔셀의 신약 파이프라인과 CDMO 역량을 글로벌 시장에 적극 홍보할 계획이다. 이를 기반으로 글로벌 첨단바이오 CDMO 시장에 본격 진출할 방침이다.