코오롱생명과학(대표 김선진)은 9월 4일(현지시간) 독일 베를린에서 열린 국제 신경병증성 통증전문 학술대회 ‘NeuPSIG(Neuropathic Pain Special Interest Group) 2025’에서 유전자치료제 후보물질 KLS-2031의 당뇨병성 말초신경병증(PDPN) 전임상 연구 결과를 발표했다고 10일 밝혔다.

이번 발표에서는 인슐린 치료 중인 PDPN 동물 모델에서도 KLS-2031의 통증 완화 효과가 유지됨을 확인한 새로운 데이터가 공개됐다. 현재 인슐린 치료를 받고 있음에도 통증이 지속되는 PDPN 환자가 많다는 점에서, 이번 결과는 KLS-2031이 기존 PDPN 치료의 한계를 보완할 수 있음을 보여준다.

회사에 따르면 해당 실험은 스트렙토조토신(STZ)으로 당뇨병을 유도한 랫트 모델에서 진행됐다. KLS-2031을 1회 투여한 결과, 인슐린 투여 여부와 관계없이 통증이 장기간 우수하게 완화됐다. PDPN이 만성 질환이라는 점을 고려할 때, KLS-2031 1회 투여로 통증을 장기간 완화한 것은 치료 전략 측면에서 의미가 크다. 체중·혈당 등 안전성 지표 변화 없이 당뇨병성 신경병증 통증 증상 완화를 나타내는 것도 KLS-2031의 난치성 통증 치료제로의 가능성을 뒷받침했다.

또한 KLS-2031 투여 결과, 척수신경절(DRG)과 척수 내 활성화된 면역세포 환경을 조절함으로써 정상군과 유사하게 면역 환경을 조성하는 우수한 항염효과도 관찰됐다. 즉, KLS-2031이 단순 진통제가 아닌 통증의 주요 원인을 조절하는 치료제로도 작용할 수 있음을 입증했다.

KLS-2031은 재조합 아데노 부속 바이러스(rAAV) 기반 유전자치료제로, 신경 염증 억제와 과흥분된 통증 신호 경로 조절에 중요한 GAD65, GDNF, IL-10 유전자를 발현하도록 설계됐다. 치료 옵션이 부족한 PDPN 분야에서 1회 투여로 장기간 효과가 유지되는 치료제는 환자와 의료 현장 모두에 새로운 가치를 제공할 것으로 기대된다.

코오롱생명과학 관계자는 “이번 발표는 학회 현장에서 글로벌 제약사들의 높은 관심을 받았다”며 “발표 후 추가 데이터 제공 및 적응증 확대 관련 요청을 받고 협의를 활발히 이어가고 있다”고 말했다.

김선진 코오롱생명과학 대표는 “이번 연구는 기존 치료에도 통증이 해결되지 않는 환자들에게 새로운 해결책을 제시하는 성과”라며 “환자 중심의 혁신 치료제 개발을 위해 지속적으로 연구개발 역량을 집중하겠다”고 말했다.