신라젠(대표 김재경)은 항암제 BAL0891의 급성 골수성 백혈병(AML) 임상에 미국의 주요 암 연구기관인 MD 앤더슨 암센터(MD Anderson Cancer Center), 예일 암센터(Yale Cancer Center), 몬테피오레 암센터(Montefiore Medical Cancer Center)를 포함한 미국 내 5개 기관과 한국 내 1개 기관이 참여한다고 밝혔다. 

최근 글로벌 임상시험 등록 사이트(ClinicalTrials.gov)에 이들 기관이 참여한다고 등재됐다. BAL0891은 TTK(Threonine Tyrosine Kinase)와 PLK1(Polo-Like Kinase 1)을 동시에 억제하는 기전의 혁신적(first-in-class) 이중억제 항암제로, 현재 한국과 미국에서 다양한 고형암을 대상으로 한 임상시험이 진행 중이다. 

최근 신라젠은 BAL0891의 적응증을 급성골수성백혈병으로 확대하기 위해 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험계획(IND) 변경 승인을 신청했다. BAL0891은 암세포의 세포분열 과정에서 필수적인 두 개의 키나제(TTK 및 PLK1)를 억제하여 암세포의 분열을 방해하고 사멸을 유도하는 강력한 항암 기전을 보유하고 있다. 

최근 진행된 MOLM-14 급성골수성백혈병 이식 모델을 활용한 전임상 연구에서 BAL0891은 종양 성장 억제와 생존율 증가 효과를 유의미하게 나타냈으며, 특히 낮은 용량에서도 항암 효과를 보였다. 또한, 급성골수성백혈병 치료제로 널리 사용되는 BCL-2 억제제와의 병용 투여 시 시너지 효과가 관찰됐다. 

이와 같은 우수한 전임상 결과를 바탕으로 MD 앤더슨 암센터와 예일 암센터 등 세계적으로 인정받는 임상 연구 기관들이 적극적으로 참여를 결정했다. 이 기관들의 참여는 BAL0891의 임상적 신뢰성과 글로벌 경쟁력을 강화하는 계기가 될 것으로 기대된다. 

이번 phase 1 임상시험은 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 BAL0891 단독 투여 시의 안전성을 평가하며, 최대 내약 용량(MTD)과 권장 임상 용량(RP2D)을 결정할 예정이다. 

신라젠 관계자는 “급성 골수성 백혈병은 재발률이 높고 예후가 불량한 대표적인 혈액암이지만 BAL0891의 이중 억제 기전이 기존 치료법의 한계를 극복하는 데 기여할 수 있을 것으로 기대한다”이라며, “신라젠은 BAL0891이 고형암과 혈액암 분야의 대표적인 혁신 신약으로 자리매김할 수 있도록 지속적인 연구 개발을 추진할 계획”이라고 밝혔다.