오늘은 오가노이드 기반 재생 치료 플랫폼 기업이죠 오가노이드사이언스를 만나봅니다.
코스닥 상장 1년간 기술 고도화와 사업 확장에 속도를 내고 있습니다. 이제 국내를 넘어서 글로벌 시장 공략에도 박차를 가하고 있습니다.
오가노이드사이언스 유종만 대표와 함께 상장 이후 주요 성과 그리고 성장 전략 그리고 오가노이드 치료제 개발의 의미와 가능성까지 자세히 짚어보도록 하겠습니다.


Q. 회사 소개 및 코스닥 상장 1주년 성과는? 

▶ 간단하게 말씀 드리면 저희 회사 이름에도 드러나듯이 오가노이드라고 하는 기술을 상용화하고 기술을 고도화시키는 회사라고 말씀드릴 수 있습니다.

그런데 오가노이드라고 하는 개념 자체는 인체의 세포들을 활용해서 실제 사람의 미니장기를 의미를 하고요. 예를 들면 장이다 그러면 장 미니장을 만들기도 하고 뇌다 하면 미니 뇌를 만들기도 하고 이런 식으로 오가노이들을 저희가 만들 수가 있는데 이런 오가노이들을 만들어서 저희가 활용할 수 있는 것은 크게 두 가지가 있습니다. 한 가지는 재생 치료제로서의 활용이고요. 또 한 가지는 이제 동물 대체 시험 그러니까 약물이 얼마나 효과가 있고 독성이 있는지 이런 것들을 평가하는 툴로서 활용하는 것들입니다. 그래서 저희 오가노이드사이언스는 이런 오가노이드를 기반으로 한 다양한 사업들을 영유하고 있는 회사입니다.


Q. ‘오가노이드’ 기술, 기존 세포치료제와 어떻게 다르나?

▶ 기존의 세포 치료제 기술 회사 또는 재생 치료제 회사라고 하면 대부분 활용했던 세포들이 줄기세포인데요. 줄기세포 중에서도 대부분 중간엽 줄기세포라고 하는 세포원을 활용을 했습니다. 우리나라의 다수 줄기세포 초기 기업들이 해당 세포들, 해당 기술들을 활용해서 했고요. 이런 중간엽 줄기 세포라고 하는 세포는 실질적으로는 이런 상용화는 용이한 면이 있습니다. 그 이유가 이런 배양이라든지 생산이 용이하다는 면이 있고요.

반면에 이러한 세포들은 실제 인체 내로 들어왔을 때 특정 조직이나 특정 장기로 분화되거나 재생시켜 줄 가능성이 그렇게 높지는 않습니다. 그렇기 때문에 간접적인 재생 효과만 보여준다고 할 수 있고요.

그다음으로 나왔던 회사들이 이 특정 세포로 분화시키는 세포 치료제 회사들입니다. 예를 들면 저희가 파킨슨병이다 하면 일부 뇌세포로 분화시킨다든지 하는 기술들이고요. 이런 것들도 물론 이 또 그다음 단계로서의 충분한 의미가 있지만 실질적으로 좀 더 복잡한 수준의 질병들을 치료하는 데는 한계점들을 지니고 있습니다. 

단순한 한 가지 종류의 세포로만 구성되어 있기 때문에 이런 치료적인 효과에 있어서 제한점들이 있고요. 

그런데 이제 저희 오가노이드 사이언스에서 개발하고 있는 오가노이드 재생 치료제는 실제 사람의 장기나 조직을 모사하는 3차원 형태의 미니장기를 직접 인체에 이식하는 형태입니다. 그렇기 때문에 좀 더 복잡하고 좀 더 어렵고 더 난치성 질환들을 치료할 수 있고 특히 오가노이들이 직접 손상된 부위의 장기의 생착과 직접적인 재생을 유도한다는 점에 있어서 기존의 세포치료제 재생치료제 회사와 가장 크게 차별화되는 점이기도 합니다. 

이러한 이유 때문에 앞으로 향후 오가노이드 재생치료제들이 훨씬 더 많은 개발과 상용화들이 이루어질 것으로 예상을 하고 있습니다. 

Q. 오가노이드사이언스, 재생치료 기전 소개? 

▶ 설명을 드리면 환자가 왔어요 장이 특히 저희가 주로 치료하는 환자들은 기존의 약을 계속 먹어도 투여를 받아도 회복이 안 되는 환자들이 대상이고요.

그중에서도 그런 환자들이 병원에 왔으면 내시경을 받겠죠 그러면 내시경을 받으면서 의사 선생님이 아 이 환자는 이 치료제를 받아야 돼 기존의 치료제로 안 되니까 받아야 돼라고 결정을 하면 거기서 아주 작은 양의 장조직을 채취를 합니다. 

채취를 해서 그걸 가지고 저희 오가노이드를 생산할 수 있는 공장에 보내게 되면 그 공장에서 그걸 받아서 장 조직을 오가노이드 치료제로 생산을 합니다. 그게 한 4주 정도 걸리는 작업이고요. 4주 동안 만들고 나면 제대로 된 좋은 오가노이드 장 오가노이드야 라고 저희가 품질 평가를 해서 확인이 되면 그걸 다시 바이알에 담아서 병원으로 다시 가져갑니다. 

그러면 환자가 다시 준비를 해서 내시경을 받고요. 내시경을 받으면서 의사 선생님은 저희가 만들었던 오가노이드 약과 그다음에 접착제 성분을 같이 혼합한 다음에 내시경으로 병변 부위에 분사를 하게 됩니다. 아까 말씀드렸던 기존의 약으로 잘 치료가 안 되던 큰 궤양에 약을 넣게 되면 오가노이드가 거기에 부착이 된 다음에 수주에 걸쳐서 오가노이드 병변 부위에서 생착을 해서 분할을 하고 실제 장 조직으로 만들어지게 됩니다. 

그렇게 되면 기존에 치료가 안 됐던 궤양들, 상처들을 치료가 되는 것이고 이런 과정을 통해서 이루어지게 됩니다.


Q. 오가노이드 기반 재생치료제가 시장 전망은?

▶ 저희가 오가노이드라고 하는 치료제 자체를 시장 규모로 하기에는 너무 분야가 높고요. 그래서 예를 들면 저희가 개발하고 있는 크론병을 예를 들어서 설명을 드리면, 크론병 같은 경우 기존의 치료제를 아무리 맞아도 치료가 안 되는 환자가 40% 정도 됩니다. 

그런데 40%에 해당하는 환자가 오가노이드 재생 치료제에 직접적인 수혜를 받을 수 있는 환자군이고요. 그렇게 따지면 제가 정확한 수치는 기억은 안 나지만 전체 크론병 시장의 40%가 저희 오가노이드 재생치료제 시장이라고 보면 되고 그런데 꼭 장을 넘어서 장이 아니더라도 오가노이드 재생치료제를 개발할 수가 있거든요. 

그러면 지금 해결이 안 되는 모든 대부분의 질환에서 오가노이드 재생 치료제가 적용이 가능하고, 또 치료가 안 되는 환자들이 다시 저희의 시장 규모로 잡힌다고 보시면 될 것 같습니다.

Q. 크론병 대상 장오가노이드 치료제 ‘ATORM-C’ 임상 IND 승인, 의미는?

▶ 저희가 IND라는 건, 쉽게 말씀을 드리면 임상 실험을 들어가도 된다라고 하는 허가죠. 이게 주는 가장 큰 의미는 실제 기존에 오가노이드 재생치료제로서 IND승인을 받았던 사례가 없습니다. 그리고 또 한 가지가 식약처에서 이러한 특정 새로운 모달리티의 그 치료제를 임상 시험을 승인을 해 주려면 이게 실제로 거기에 걸맞는 규제들이 필요합니다.

이 약이 실제 환자한테 들어왔을 때 안전한지 아니면 효과가 얼마나 있는지 이런 것들을 면밀하게 식약처에서 판단을 하고 그런 판단이 잘 된 약만 임상 시험에 들어가게 해 주는데 기존의 다른 모달리티들 예를 들면 아까 말씀드렸던 여러 가지 염증 억제라든지 이런 것들은 항체 치료제 이런 것들은 가이드라인이 명확하게 있는 상태거든요. 개발사들은 그 가이드라인을 잘 따라가면서 개발을 하면 IND를 크게 무리 없이 받을 수가 있는데 그런데 저희 같이 이 혁신적인 새로운 개념의 치료제들은 그런 가이드라인이 없기 때문에 이런 것들을 어떻게 개발해야 되는지 이런 것들을 명확하게 알 수가 없습니다.

그런데 이제 그런 부분 때문에 저희가 수년 전부터 식약처와 함께 저희가 오가노이드 재생치료제 가이드라인을 개발하는 과정부터 함께 하나하나씩 해왔고요. 그래서 이러한 식약처에도 그런 과정들을 통해서 충분히 오가노이드 재생치료제에 대한 이해도가 높아졌고 규제는 어떻게 해야 되는지도 충분히 나온 상황입니다.

그래서 이러한 것들을 토대로 해서 저희가 그런 부분들을 만족시켜서 IND임상시험 승인을 받았다고 봐주시면 되겠고/ /그래서 그런 부분들을 저희가 성공적으로 잘 규제의 문턱을 넘어갔다라고 하는 게 가장 의미가 있다라고 봐주시면 될 것 같고 그래서 규제 문턱을 넘었다는 것 자체가 해외에서 바라보는 눈들도 달라집니다. 특히 우리나라에서 제대로 이런 임상시험 승인을 못 받은 약들이 호주라든지 아니면 미국 가서 하면 조금 수월하게 해 주니까 거기 가서 많이 하거든요. 그런데 우리나라와 같이 꼼꼼하게 보수적인 기관에서 승인을 최초로 받았다 하는 것은 전 세계 어디에 내놔도 자랑할 만한 성과라고 볼 수 있을 것 같습니다.

Q. ‘ATORM-C’ 실제 상용화까지의 로드맵은 어떻게 설정돼 있나?

▶ 저희가 일단 한국에서는 첨단 재생의료를 활용해서 빠르게 환자에게 일단 투여할 수 있는 길을 먼저 열고, 그다음에 정식 식약처IND를 이번에 받았기 때문에 
임상 1상과 2상을 진행을 하게 되면 특히 크론병 같은 경우에는 희귀 난치 질환이기도 하고 그다음에 저희가 이런 다른 질환의 치료제로 접근할 수 없는 환자들을 대상으로 하기 때문에 저희가 임상 2상을 마치고 나서 실제 승인을 받을 수 있는 길들이 열려 있습니다.

특히 최근에 큐로셀의 CAR-T도 마찬가지로 2상 마치고 바로 승인을 받았듯이 저희도 마찬가지로 이러한 질환군이라든지 치료제의 특성들이 실제 2상을 마치고 승인을 받을 수 있게 설계가 되어 있습니다. 그래서 저희가 아마도 그렇게 멀지 않은 시간 내에 임상을 마치고 해당 트랙으로 승인을 받을 수 있을 것으로 예상을 하고 있습니다.

저희가 독일에서 지금 제일 먼저 하고 있고요. 독일을 저희가 선택한 가장 큰 이유가 유럽에서 가장 앞서 나가기도 하고 그다음에 거기에 또 적합한 여러 가지 규제적인 측면들도 많이 발달을 해 있고, 저희에게 적합하다고 판단을 해서 독일에서 지금 들어가기 위해서 준비를 하고 있습니다.

그래서 생산 시설이라든지 임상 사이트라든지 다 지금 현재 완비가 되어 있는 상태이고요. 그런데 한 가지가 저희 아톰-C 기술이 국가첨단전략기술로 지정이 되어 있는 상태입니다. 보호와 육성을 해주게 되는데 국가적인 차원에서, 국가첨단전략기술에 선정된 기술들은 외국에 나갈 때 사전에 다 심의를 받아야 됩니다. 

그래서 이 기술이 해외에 나갔을 때 다른 나라에서 기술이 유출될 가능성이 없는지 이런 국가적인 기술로서 관리를 하고 있는 상태거든요. 그러다 보니 저희 기술이 독일에서 제대로 보호가 되는 환경이 맞는지 아닌지 이걸 구축을 했는지에 대한 심사가 현재 이루어지고 있는 상태라서 그 심사를 통과해야지 저희가 독일에서 내보낼 수가 있습니다. 그래서 약간 그것 때문에 예상보다는 조금 지연이 되고 있는데 저희가 충분히 그런 것들은 잘 마련을 해서 아마 심의는 통과되지 않을까 예상을 하고 있습니다.

Q. 추가 적응증 확대 계획은? 

▶ 저희가 몇 가지 지금 하고 있고요. 두 번째로 저희가 바로 이어서 또 나갈 거는 침샘입니다. 아톰-S라고 저희는 명명을 하고 있고요. 그런데 침샘은, 침 안 나온다고 금방 죽고 사는 것도 아닌데 이게 얼마나 필요하고 얼마나 환자들이 고통을 받겠어라고 생각을 하실 수도 있는데 실제로 침샘이 망가지면 정말 삶의 질이 떨어지게 됩니다. 약이 일부 있기는 합니다. 예를 들면 침샘을 이렇게 짜주는 역할을 하는 약도 있고요. 그리고 입에 인공 침 성분들을 넣어주기도 하는데 이런 것들은 자연적으로 나오는 침에 비해서는 너무 질이 떨어져서 환자들의 삶의 질이 매우 떨어지고요. 입안이 다 썩고 음식물도 못 먹고 그래서 그런 이제 환자들을 대상으로 하는 치료제이고요.

개념은 유사합니다. 아까 장 치료제 같이 조직이 침샘 조직을 일부 떼서 만든 다음에 다시 넣어주는 개념이고요. 그래서 이런 침샘은 저희가 빠르면 올해 하반기, 내년 초에 첨단재생 임상 연구에 들어갈 예정에 있고, 그다음에 그 이외에도 저희가 간이라든지 망막 치료제 이런 것들도 하고 있고요.

특히 아직은 연구 단계이기는 하지만 망막 같은 경우에는 실제 눈에 안 보이는 사람들을 볼 수 있게 만들어주는 개념의 치료제입니다. 저희가 망막 안에 보면 빚을 볼 수 있는 광수용체가 있습니다. 그런데 기존에 이 망막 치료제들은 재생치료를 한다고 해도 광수용체를 다시 되살려주지 못했었습니다. 그런데 이 광수용체를 망막 오가노이드로 넣어서 다시 재생을 시켜주는 개념이고요.

저희 회사에서 아직 한 건 아닌데 일본에서 한 번 임상에 들어왔던 사례가 있고요.
망막을 직접 사람 실명한 환자의 망막에 인식을 했더니 망막 오가노이드가 직접 그 해당 환자의 망막과 망막이 생착이 되더라. 그런데 아직까지 시력의 회복까지는 못 보여줬는데 실제 가능성은 사람에서까지 보여준 상태입니다. 그래서 저희 회사에서도 이런 망막 치료제들을 같이 연구 단계에서 개발을 하고 있고 이런 거 이외에도 저희가 피부라 모발이라든지 아니면 뇌 신경이라든지 이런 다양한 재생치료제 포트폴리오를 현재 연구 단계에서는 준비를 하고 있습니다.

Q. ‘ISCT 2026’서 장재생치료제 연구 아시아 최우수 초록상 수상, 의미?

▶ 간단하게 설명을 드리면 저희가 ISCT라고 하는 학회입니다.
세계에서 가장 큰 학회이기도 하고요. 세포 유전자 치료 쪽으로 가장 권위가 있고 가장 큰 학회가 이제 올해 얼마 전에 아일랜드 더블린에서 연례 학술대회가 열렸습니다. 해당 학술대회가 열리기 전에 저희는 통보를 받았었고요.

저희가 제출한 논문 초록이 실제 아시아권에서 가장 영향력 있고 가장 우수한 학술 논문으로 선정이 돼서 해당 상을 받을 수 있었고 해당 상을 받아서 저희가 저희 회사의 이경진 CTO가 직접 더블린에 가서 구두 발표를 하기도 하였습니다.

특히 오가노이드 재생 치료 쪽으로는 저희가 전 세계에서도 아마 처음으로 수상을 한 것일 겁니다. 그리고 오가노이드 재생 치료제가 실제 메인스트림의 세포 유전자 치료 소사이어티에서 인정을 받았다는 점에 있어서 가장 큰 의미가 있는 수상이라고 말씀드릴 수 있습니다.

Q. FDA 임상 진행상황은?

▶ 미국은, 미국에 설립한 오가노이드 바이 사우스웨스트라고 하는 미국 텍사스에 저희가 자회사를 현재 설립을 하고 있고요.
실제 미국 FDA에서 임상을 들어가기 위한 작업은 저희가 한국에서 작업했던 것들을 전부 다 저희가 미국으로 가져가게 되면 특별한 이슈 사항이 거의 없습니다.

딱 한 가지만 저희가 하면 되고요. 그 한 가지는 실제 미국에서의 생산입니다.
그래서 미국 생산을 저희가 하고 이 생산을 성공적으로 했다는 것을 한국에서 생산한 것과 동일성을 입증을 해 주게 되면 나머지 자료들은 저희가 기존에 한국 식약처에서 높은 수준으로 검진을 받았기 때문에 미국에서 들어가는 건 크게 무리가 없을 것으로 보고 있습니다.

그래서 저희가 미국에서는 현재 Mount Sinai New York이라고 하는 실제 이런 크롬병이나 염증성 장 질환을 보는 전 세계에서 가장 큰 기관에서 임상을 준비를 하고 있고 또한 생산은 이제 저희 마티카 바이오테크놀로지라고 하는 이 회사에서 현재 생산을 또 준비를 하고 있습니다. 이것도 마찬가지로 국가 첨단 전략기술 기술 수출에 대해서 승인을 받게 되면 저희가 바로 미국에 세팅을 해서 임상에 바로 들어갈 수 있을 것으로 예상하고 있습니다

Q. 운영 자금 및 매출 전략은? 

▶ 현재 저희 매출 구조는 크게 보면 아까 말씀드렸던 아톰이라고 하는 재생 치료제가 있고 또 오디세이라고 하는 약물평가플랫폼 쪽에 매출로 구조가 크게 두 개로 나눕니다.

아톰 같은 경우에는 저희가 첨단 재생의료 치료 목적으로 승인을 받게 되면 해당 승인을 토대로 해서 저희가 환자에게 처방을 했을 때 나오는 매출 구조가 만들어질 수 있고요. 이건 이제 내년부터 저희가 현실화가 될 예정에 있고요.

두 번째로는 오디세이라고 하는 저희가 약물 평가 플랫폼으로서의 활용입니다. 이건 저희가 2020년도부터 아주 크지는 않지만 계속 꾸준하게 매출이 나오고 있고 매출 성장이 계속해서 이루어지고 있는 실정입니다. 특히 오디세이라고 하는 동물대체 시험 약물평가 시험으로서의 오가노이드 활용은 작년부터 계속 제기되어 왔던 미국 FDA에서 동물 대체 시험들을 활성화시켜 나가겠다는 정책들이 올해 더욱더 가속화되고 있고, 글로벌 빅파마들도 이러한 동물대체 시험으로서의 오가노이드 활용은 당연한 것으로 여겨지고 있습니다.

그래서 저희가 현재 올해도 국내외 여러 업체들과의 계약을 계속해서 성사시켜 가고 있고 해당 매출들이 계속해서 성장을 하게 되면 저희가 당장 모든 R&D 비용을 매출로서 하기는 당장은 어렵지만 저희가 꾸준하게 상승 곡선을 그리고 2028년 경에는 저희가 손익 분기점까지 올릴 수 있을 것으로 현재 예상을 하고 있습니다. 

Q. 올해 주요 계획 및 투자자들이 주목해야 할 점은? 

▶ 저희 오가노이드사이언스는 기존에 2018년도에 설립이 됐었습니다.
그때만 해도 오가노이드라고 하는 것 자체가 학계에서도 잘 몰랐었고 일반 대중들은 더더욱이 몰랐습니다.
그리고 학계에서도 이걸 가지고 상용화를 하는 회사를 만들었다고 했을 때 실제 이걸 상용화를 할 수 있겠어라고도 많이 이야기를 했었습니다.
그로부터 짧게는 6년에서 7년이 지난 이 시점에서 다시 돌아오면 오가노이드를 학계에서는 거의 표준화가 되어 가고 있고요.

특히 재생 치료제는 실제 환자에게 쓰이고 있고 약물 평가 플랫폼은 실제 미국의 FDA에서도 이 동물 실험 대체를 하는데 오가노이드가 가장 주축이라고 지금 이야기를 하고 있는 상황들입니다. 이런 것들을 미루어 봤을 때 향후에 새로운 재생 치료제든 약물평가 플랫폼으로서든 새로운 모달리티로서 가장 진보한 형태가 올가 리드가 될 것으로 저는 확신을 하고 있습니다.

아마도 그 이전에 새로운 모달리티라고 하면 한때는 면역항암제였고 또 지금은 ADC이기도 하고 또 한때는 항암 백신 등 여러가지의 이런 모달리티들이 계속해서 유행을 하고 있는데 오가노이드는 향후에 단순한 이런 유행이 아니라 표준화된 이런 치료제로서 또는 평가 플랫폼으로서 자리를 잡을 거라고 예상을 하고 있습니다.

그래서 저희 투자자분들, 저희 회사에 관심이 있는 투자자분들께서는 이런 지금까지 오지 않았던 현재까지 있지 않았던 새로운 개념의 모달리티의 치료제 또는 이런 회사가 우리나라에서 성장해서 전 세계로 뻗어나갈 수 있다라는 것들을 아마도 동참을 해 주시고 보실 수 있지 않을까라고 하는 기대가 있습니다.