강스템바이오텍(대표 나종천)이 자체 개발 중인 무릎 골관절염 치료제 ‘오스카(OSCA)’를 통해 차세대 캐시카우 모델로의 성장 가능성을 강조했다. 강스템바이오는 30일 기업설명회를 열고 오스카의 임상 1상 결과를 소개했다. 이 자리에서 투약 후 6개월 및 12개월 시점에서 확인된 유효성과 MRI 영상상 구조 개선을 바탕으로 골관절염의 근본적 치료 효과를 강조했다.

특히 투약 전후 MRI 이미지 비교에서는 관절 구조 개선이 뚜렷하게 나타나, 단순 증상 완화 수준을 넘어선 치료 효능을 입증했다는 설명이다. 회사 관계자는 “오스카는 현재 시판 중인 연골 결손 치료제들과는 완전히 다른 기전을 바탕으로 골관절염이라는 질환 자체를 타깃한 치료제”라고 설명했다.

이어 “아직까지 해당 적응증으로 승인을 받은 치료제가 존재하지 않는 상황에서 오스카는 분명한 경쟁 우위를 가진다”고 덧붙였다. 강스템바이오는 이번 임상 결과를 토대로 미국 FDA와의 pre-IND(임상 전 회의)를 가속화하고, 오는 2027년까지 RMAT(첨단재생의학치료제) 및 BTD(혁신치료제) 지정 획득을 목표로 지속해서 개발해나갈 계획이다.

◆ '오스카' 기존 치료법과는 차원이 다른 '골관절염 치료제'

강스템바이오텍의 ‘오스카(OSCA)’는 무릎 골관절염을 타깃으로 한 치료제다. 현재 상용화된 골관절 질환 치료제는 대부분 외상이나 과도한 사용으로 인해 발생하는 연골 결손에 집중돼 있다. 이는 국소적인 연골 부위의 손상일 뿐, 관절 전체의 기능이나 구조에는 변화가 없는 경우다. 미세천공술과 자가연골세포이식술이 대표적인 치료법으로, 손상된 국소 연골의 재생을 유도하는 방식이다.

이에 비해 강스템바이오텍의 치료제는 노화, 유전적 소인, 성별, 대사성 질환 등 다양한 원인에 의해 발생하는 전반적인 연골 마모와 손상을 타깃으로 한다. 무릎 골관절염 자체를 겨냥한 치료제로, 기존 치료제들과는 전혀 다른 질환 영역을 다루고 있다. 무엇보다 이런 무릎 골관절염을 근본적으로 치료할 수 있는 치료제가 아직 없다는 점에 주목해야 한다. 현재 치료 방식은 ▲히알루론산 주사 ▲COX-2 억제제 ▲무릎 관절 치환술이 전부다.

강스템바이오텍은 이 같은 주사 치료와 수술 사이의 공백 구간을 새로운 시장으로 보고, ‘오스카’를 통해 이를 메우겠다는 전략이다. 회사 관계자는 “연골 결손과 골관절염은 흔히 혼동되지만 명확히 구분돼야 한다”며 “현실적으로 효과적인 치료제가 없는 상황에서 많은 기업들이 근본적 치료제 개발에 도전하고 있으나 쉽지 않다"고 밝혔다. 이어 "15년 이상의 R&D를 통해 개발 역량을 축적했으며, 가장 강력한 효과를 자신한다”고 강조했다.

◆ 세계 최초 근본적 치료(DMOAD) 도전...'임상1상'서 뛰어난 안전성 및 내약성 확인 

무엇보다 통증 완화에 그치지 않고, 병의 근본적인 원인을 해결하는 근본적 치료제로서 ‘오스카’의 가능성을 확인했다는 게 강스템바이오텍의 주장이다. 회사 관계자는 "투약 후 6개월과 12개월 시점에서 나타난 유효성 결과와 MRI 영상을 통해 오스카가 통증 완화를 넘어서 골관절염의 근본적인 치료제로써 작용할 수 있음을 입증했다"고 설명했다.

임상 1상임에도 불구하고 통증, 관절 기능, 운동 능력 개선 등 모든 유효성 평가 변수에서 통계적 유의성을 확인할 수 있었으며, 특히 통증 감소가 50~100% 개선된 점은 기존 치료제들에서는 보기 어려운 탁월한 치료 효과로 평가됐다는 것이다. (VAS·WOMAC p=0.002, IKDC·KOOS p=0.039) 또 12개월 시점에서도 효과가 지속되거나 더욱 증진되는 경향을 보이면서, 장기적인 효과도 입증된 상태다.

회사 관계자는 "임상 1상을 성공적으로 마친 후 현재 임상 2a상도 순항 중"이라며 "현재 6명의 환자가 투약을 완료했고, 총 8명의 환자가 임상에 참여하고 있다"고 밝혔다. 이어 "임상 2a상의 긍정적인 결과를 바탕으로 비즈니스 딜 사이즈를 확대할 계획"이라고 덧붙였다. 아울러 임상 2a상을 통해 미국 FDA pre-IND 절차를 가속화하고, 2027년까지 RMAT(첨단재생의학치료제) 및 BTD(혁신치료제) 지위를 확보하겠다는 목표를 설정한 상태다. 

◆ '오스카'  시판 후 판매 수량에 따른 로열티 주목..."日재생의료사업 조기 수익화 목표"

오스카는 지난해 11월 국내 유영제약에 약 140억원 규모로 기술이전 된 상태로, 임상2b상부터 유영제약이 맡게 될 예정이다. 임상2상과 3상 임상 진행 및 소요 비용은 유영제약에서 전액 부담한다. 강스템바이오텍은 임상 시험 투약용 오스카 공급에 따른 제품 매출을 확보할 수 있게 됐다. 또 시판 후 판매 루량에 따른 로열티로 수취할 수 있다. 

회사 관계자는 "2a 임상이 성공적으로 마무리가 되면 3상으로 바로 직행할 수 있는 기회가 생긴다"며 "그에  따른 비용 절감과 더불어 추가적인 마일스톤이 더 들어오는 구조"라고 말했다. 또 지난 2월 후생노동성으로부터 최종 승인 받은 자가지방유래 줄기세포를 활용한 2종 재생의료는 3분기 첫 투여될 것으로 내다봤다. 기업설명회에 참여한 나종천 대표는 "3분기 정도부터는 첫 번째 투여를 15건으로 해서 정상적인 매출과 수익을 창출해 낼 계획"이라며 "후생성에서 지금 검토 중이다"고 밝혔다. 

이어 "국내 첨단재생의료의 경우 골관절염 및 아토피 치료제를 기반으로 국내 유수의 대학병원들과 임상연구 개시를 위해 논의 중"이라며 "특히, 임상연구는 단기간에 소규모 인원을 대상으로 진행해 당사 치료제를 신속하게 환자치료에 활용할 수 있다"고 설명했다. 끝으로 차세대 파이프라인으로 개발 중인 헤어 오가노이드는 글로벌 제약사와 협력모델을 논의 중에 있다고 전했다.