올릭스가 RNA 간섭(RNAi) 기술 기반 간 질환 치료제를 넘어 중추신경계(CNS)를 포함한 비간 조직으로 치료 영역 확장에 속도를 내고 있다. 28일 열린 바이오코리아 2026 컨퍼런스 세션에서 회사는 siRNA 플랫폼 ‘OS(Olix Advanced siRNA System)’ 기반 개발 전략과 주요 파이프라인 현황을 공개했다.

이동기 올릭스 대표는 “OS(Olix Advanced siRNA System) 플랫폼을 통해 다양한 조직으로의 확장이 가능하다”며 CNS 및 비간 조직 적용 가능성을 강조했다.

◆Eli Lilly 손잡은 MASH·비만 치료제..."연 1회 투여 기대" 

올릭스는 자사의 siRNA 플랫폼 기술을 기반으로 글로벌 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly)에 MASH 및 비만 치료제 후보물질을 지난해 기술이전했다.
해당 기술이전은 올릭스의 OS플랫폼이 간 질환 타깃 발굴과 조직 특이적 유전자 억제 기술에서 경쟁력을 확보하고 있음을 보여주는 사례로 평가되고 있다. 

이 치료제는 간 내 지방 축적 및 염증 관련 유전자를 표적하는 siRNA 기반 후보물질로, 전임상 및 초기 임상 단계에서 유의미한 지방 감소 효과가 관찰된 것으로 알려졌다.

특히 이동기 대표는 “간 지방이 높은 건강한 대상자를 대상으로 한 초기 임상에서 단회 투여만으로도 장기간 지방 감소 효과가 확인됐으며, 연 1회 투여 가능성까지 기대하고 있다”고 설명했다. 이어 “플랫폼 기술을 기반으로 다양한 조직으로의 확장이 가능하다는 점에서 기술이전의 의미가 크다”고 덧붙였다.

◆CNS 치료제 개발 본격화…BBB 장벽 넘는 siRNA 전달 기술 확보

올릭스는 기존 siRNA 치료제 개발의 최대 난제로 꼽히는 혈뇌장벽(BBB) 문제를 해결하기 위해 중추신경계(CNS) 전달 기술 개발에 집중하고 있다고 밝혔다.

CNS 질환은 약물이 뇌 조직까지 도달하기 어려운 구조적 한계로 인해 치료 접근성이 낮은 영역으로, 기존에는 척수강(IT) 주사 등 침습적 방식에 의존해 왔다.

이에 올릭스는 항체 기반 shuttle 및 지질 결합체를 활용한 전달 기술을 통해 siRNA를 뇌 조직으로 직접 전달하는 전략을 개발 중이다. 해당 플랫폼은 CNS 질환 모델에서 유전자 발현 억제 및 병리 개선 효과를 확인하며 초기 개념검증(PoC) 단계에 진입한 것으로 알려졌다.

특히 파킨슨병 등 신경퇴행성 질환 모델에서도 타깃 유전자 억제 및 기능 개선 신호가 관찰되며 적용 가능성이 확대되고 있다.

이와 함께 올릭스는 siRNA를 기반으로 두 개의 유전자를 동시에 억제하는 듀얼타깃 플랫폼 ‘OASIS-D’를 개발하고 있다. 해당 기술은 단일 타깃 대비 유전자 억제 효율을 높이는 2세대 플랫폼으로, 다양한 유전자 조합을 대상으로 효능을 평가 중이다.

회사는 가장 효과적인 유전자 조합을 도출하는 연구를 진행하고 있으며, 향후 복수의 후보물질 확보가 가능할 것으로 보고 있다.

이동기 대표는 “CNS를 포함한 비간 조직으로의 확장은 OS 플랫폼의 핵심 진화 방향이며, 전달 기술과 듀얼타깃 전략을 통해 적용 범위를 지속적으로 넓혀갈 것”이라고 말했다.