네이처셀(회장 라정찬 박사)은 퇴행성관절염 줄기세포 치료제 조인트스템(JointStem)의 미국 식품의약국(FDA) 가속승인(Accelerated Approval) 가능성 검토를 위한 사전협의를 본격화하였으며, 지난 21일  FDA에 브리핑 패키지를 제출하였고 5월 21일 Face-to-Face 형식(온라인 진행)의 FDA 미팅을 진행할 예정이라고 22일 밝혔다.
 
이번 미팅은 조인트스템이 Breakthrough Therapy(BT)로 지정된 프로그램을 기반으로 신청된 BT 미팅으로, FDA와의 긴밀한 상호작용을 통해 개발 및 허가 전략을 신속하게 합의하기 위한 중요한 절차이다. 특히 BT 프로그램 특성상 FDA와의 빈번하고 심층적인 논의가 가능하다는 점에서, 이번 미팅은 조인트스템의 미국 허가 경로를 구체화하는 핵심 규제 이벤트로 평가된다.
 
회사에 따르면 이번 미팅을 위한 브리핑 패키지는 가속승인을 위한 규제 설득 논리를 중심으로 구성되었으며, 퇴행성관절염과 같은 만성질환에서 환자의 삶의 질을 직접적으로 반영하는 6개월 시점의 통증(VAS) 및 기능(WOMAC) 개선을 중간 임상지표(intermediate endpoint)로 활용하는 전략의 타당성을 중점적으로 제시하였다. 조인트스템은 기존 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상시험에서 해당 지표들에 대해 위약 대비 통계적으로 유의한 개선(p≤0.01)을 확인하였으며, KOOS-QOL 등 환자보고지표(PRO)에서도 일관된 긍정적 결과를 나타냈다. 또한 질환의 특성을 고려할 때 치료 효과의 장기 지속 가능성 역시 5년 추적 데이터를 통해 뒷받침되고 있다. 특히, 조인트스템 투여 시 인공관절 수술을 크게 낮출 수 있다는 리얼월드데이터를 제출하였다.
 
네이처셀 회장 라정찬 박사는 “조인트스템이 BT 지정 프로그램으로 FDA와 직접 협의를 진행하는 것은 매우 중요한 의미를 갖는다”며 “환자 중심의 임상적 유효성과 탁월한 안전성 데이터를 기반으로 가속승인 가능성을 설득할 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다. 이어 “이번 미팅을 통해 FDA와의 규제적 합의가 이루어질 경우 조인트스템은 퇴행성관절염 치료 패러다임을 변화시키는 재생의료 기반 치료제로 자리매김할 것”이라고 강조했다.

한편 이번 FDA 미팅에서 가속승인 경로에 대한 긍정적 합의가 도출될 경우, 조인트스템의 미국 시장 진입 시점은 기존 대비 크게 단축될 수 있으며, 이에 따라 개발 리스크 및 비용 절감, 조기 매출 창출 기반 확보, 글로벌 파트너십 확대 등 기업가치 상승의 핵심 촉매로 작용할 것으로 기대된다.