이엔셀(대표이사 장종욱)은 EN001을 활용한 근감소증 적응증에서 의약품 치료제 개발을 위한 임상시험과 첨단재생의료 치료를 위한 임상연구를 동시에 추진하는 ‘투 트랙 전략’을 본격화하고 있다고 밝혔다.

이엔셀은 최근 EN001 근감소증 적응증에 대해 임상시험계획(IND)의 임상 단계를 기존 제1/2a상에서 제1/2상으로 변경하는 승인 신청을 제출했다. 이번 변경은 기존 임상에서 단회 및 반복투여 방식의 안전성을 확인한 데이터를 바탕으로, 근감소증 적응증에서 반복투여 방식의 임상시험을 보다 체계적으로 추진하기 위한 개발 전략의 일환이다.

회사는 초기 임상 단계에서 안전성과 탐색적 유효성을 확장된 임상 설계를 통해 동시에 검증함으로써, 후기 임상 진입 가능성을 보다 조기에 판단하고 임상 개발 과정 전반의 효율성을 제고한다는 계획이다. 통상 제1/2상은 안전성과 초기 유효성을 동시에 검증할 수 있어 제3상 전환 여부를 보다 빠르게 검토할 수 있다는 장점이 있다.
이엔셀은 상반기 중 EN001의 근감소증 치료제 임상을 개시하고, 제3상 임상 진입을 목표로 한 개발을 추진할 계획이다. 이번 근감소증 임상은 희귀질환 임상을 통해 축적한 안전성과 투여 전략을 대규모 환자군 적응증으로 확장 적용하는 Orphan to Broad 전략의 본격적인 실행 단계로 평가된다.

근감소증은 고령화가 가속화되면서 발생 빈도가 빠르게 증가하고 있는 질환으로, 근력 저하와 이동 능력 감소에 따른 낙상 위험 증가, 장기 요양 가능성 확대 등 의료·사회적 부담이 커지고 있다. 그러나 질환 진행을 근본적으로 억제할 수 있는 치료 옵션은 제한적인 상황이다.

특히 최근 글로벌 시장에서 비만치료제 사용이 확대되면서 체중 감소와 함께 근손실이 동반되는 문제가 주요 부작용으로 부각되고 있다. 이에 따라 근감소증을 완화하거나 억제할 수 있는 치료에 대한 수요도 함께 증가하고 있다. 이엔셀은 이러한 환경 변화를 반영해 근감소증을 EN001의 핵심 확장 적응증으로 설정하고 임상 개발을 본격화했다.

이엔셀은 치료제 개발과 병행해, 첨단재생바이오법에 따른 첨단재생의료 임상연구를 통해 근감소증 환자를 대상으로 한 첨단재생치료 접근도 함께 추진할 계획이다. 첨단재생의료 임상연구는 의약품 허가를 목표로 하는 임상과는 별도로, 의료현장에서의 치료 가능성을 검토하고 임상적 근거를 축적하기 위한 연구로, 근감소증이라는 질환 특성상 치료 접근성을 높이는 보완적 수단이 될 것으로 기대된다.

이번 투 트랙 전략은 희귀질환에서 검증한 임상적 안전성과 투여 전략을 기반으로 대규모 환자군 질환으로 확장하는 Orphan to Broad 개발 전략을 치료제 개발과 재생치료 영역 전반으로 확장했다는 점에서 차별화된다.

EN001은 이엔셀의 세포치료제 통합 기술 플랫폼인 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 기반으로 개발되고 있다. ENCT는 ▲임상용 제품 생산부터 ▲품질관리(QC)까지 전 과정을 포괄하는 체계로, EN001의 적응증 확대 과정에서도 안정적인 공급이 가능하도록 설계됐다

회사 관계자는 “이번 근감소증 임상은 EN001의 Orphan to Broad 전략이 실제로 실행되는 첫 번째 대형 적응증 사례”라며 “치료제 개발과 첨단재생의료 임상연구를 동시에 추진함으로써 근감소증 영역에서 보다 입체적인 개발 전략을 구축해 나가겠다”고 말했다.